全球首例干细胞治疗脑瘫诞生于中国
我国早在2005年就报道了干细胞治疗脑瘫的案例,这也是世界首例干细胞治疗脑瘫取得成功。根据《中国生育健康杂志》2005年第16卷第4期的记载[2],专家当时为一名出生70多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术。
这名女婴出生在河北,被诊断为严重的缺血、缺氧性脑病——脑性瘫痪前期。经父母同意和学术委员会批准后,专家为这名女婴实施了干细胞治疗——将健康来源的干细胞移植到了她受损的大脑部位。
17天后,这名女婴会笑了,眼睛灵活了,可以玩拨浪鼓,还能认出了妈妈。经观察测评,这名患儿的智力发育追赶上了同龄小儿,智力运动评估从入院时不足1月龄基本达到了3月龄。干细胞移植3个月之后嘴里经常发出“a/o”之类的声音。1年以后,宝宝会叫“爸爸”、“妈妈”了。经后期回访,这名患儿现已完全康复。这种用神经干细胞脑移植的方法成功治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪,尚属全球首例。

十几年来,国内干细胞治疗脑瘫的科研成果报道从未间断,国内干细胞治疗脑瘫临床研究吸引国内外患者意味着我国正努力推动这种疗法的临床转化。在这个过程中,国内一些患者拥有了参加临床试验获得治疗的机会,同时一些国际患者也对我国的研究寄予厚望,并纷纷报名加入研究项目中来。
2017年,通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动,旨在建立以干细胞移植为核心,集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案,延长患儿的生存时间,提高患儿生存质量,减轻家庭和社会负担。