利用干细胞治疗疾病无疑是21世纪最热门的话题，目前越来越多的利用干细胞治愈疾病的案例让我们又一次看到了疾病治疗的另一片天地。

干细胞研究受到科学家和世人的广泛关注有其必然性，干细胞在生命科学的细胞修复、发育生物学、药物学等领域有着极为广阔的应用前景。下面我们来认识一下干细胞治疗的应用前景。

美国FDA大力支持研究干细胞治疗。

美国政府鼓励科研工作者致力于干细胞治疗领域的研究。

中国CFDA也在积极准备支持干细胞治疗领域的研究，这对中国的科研工作即是一个机遇也是一个挑战。

干细胞：神奇的万能细胞

生活中，当我们的手被划出伤口后会很快愈合，这就是干细胞在起作用。干细胞又叫做起源细胞、万用细胞，是一类其有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体，是可以分化成各种组织器官的祖细胞。它具有自我更新、分化潜能、低免疫原性和良好的组织融合性等特点，被医学界称为“万用细胞”。

根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞，胚胎干细胞在理论上可以分化成人体大约200种细胞，而成体干细胞也能够分化成骨细胞、软骨细胞和神经细胞等不同种类，完成神经、肌肉、软骨等组织的再生。

不久的将来，干细胞可用来治疗多种疾病，其中包括发病率很高的血液系统恶性肿瘤、骨髓造血功能衰竭、血红蛋白病、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤、神经系统疾病，也可用于医学美容中的抗衰老、治疗脱发等。在某些领域如急性白血病、慢性白血病、淋巴瘤，传统药物治疗手段很难彻底治愈，干细胞移植是目前为止发现治愈效果最好的治疗手段。

干细胞应用前景正在不断扩大

干细胞治疗分为两个方向：一是动员自体组织干细胞迁移到需要再生的器官上去，二是将外援的干细胞库里的干细胞应用到自体器官的修复。

近年来，全球范围内干细胞治疗技术和产业化快速发展，逐渐成为生命科学领域的重要方向之一，受到全球范围的广泛关注，干细胞应用前景正在不断扩大。

作为细胞治疗与组织器官替代治疗的种子细胞

组织器官的损伤和功能衰竭一直以来是困扰人类健康的一大问题，作为人类一直追求能完美地修复或替代因疾病、战伤、意外事故或遗传因素所造成的组织、器官或肢体的伤残，也是难以攀登的高峰。

科学家们在探索的长河中，发现干细胞的潜能无可限量。生命体是通过细胞分裂来实现细胞更新及持续增长，干细胞的研究与应用将有可能使人类实现完美修复损伤组织和器官的梦想。多年来科学家们一直致力于寻找利用干细胞的分裂分化来取代受损细胞或组织的方法。这一点随着生物工程和生物技术的发展和干细胞生物学研究领域的突破而展现出无比广阔的前景。按照一定的目的通过实验室体外人工培养、分离干细胞已成为可能，利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植的来源将成为干细胞应用的主要方向。

探讨胚胎发育的调控机制

发育生物学是生命科学的前沿领域，也是一个多学科的研究领域。经过几代人的努力，虽然对于一些发育生物学已经有所了解，但是了解的广度和深度仍然参差不齐，且发依然存在许多未解的问题，例如，胚胎细胞怎样才能进行分化，或者说关于基因的开动机制，知道得不多，而基因的开动，或者说基因表达的时空顺序──某种细胞的结构基因如何必须在某时某地表达，这正是发育生物学的中心问题。

生命最大的奥秘就是探讨一个受精卵如何发育成复杂的生物体，但是，由于人们无法对宫腔内的受精卵发育情况进行研究，一定限度的影响对胚胎发育机制的探讨。而人胚胎干细胞系的建立将有助于我们探讨发育过程中的影响因素和调控机制。在对胚胎发育过程中关键性调控机制的研究中，胚胎干细胞无疑已成为一个重要的工具。

作为疾病基因治疗的载体

干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞是血液系统中具有长期自我更新能力和分化成各类成熟血细胞潜能的成体干细胞，具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗最理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。

骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，且具有自我更新、分化增值好多向分化潜能的特点，作为一种重要的载体细胞在基因治疗中越来越引起人们的关注。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决目前基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。目前人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体的不断改进及转基因细胞的扩增和定向诱导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床。

体外整合外源基因，研究基因功能

研究发现，利用胚胎干细胞体外整合外源基因,研究基因功能胚胎干细胞与基因定位整合技术相结合,对于研究基因在胚胎发育中的表达与功能具有十分重要的意义。利用这项技术可以将一些在发育过程中特定的基因敲除，在动物体内进行基因功能缺失的研究，这对于据示以前不能在体内充分证明的分子调控机制也具有重要的作用，此外，还可以在干细胞水平上利用基因功能获得性突变使特定基因在体内瞬时或长期表达，来研究基因在胚胎不同发育时期的作用。

药物筛选平台的建立，药理研究与新药开发

胚胎干细胞可以分化为多种细胞类型又能不断自我更新,这在药物研究领域具有广泛的用途。目前用于药物筛选的细胞都来源于动物或癌细胞这样非正常的人体细胞,而胚胎干细胞可以经过体外诱导,为人类提供各种组织类型的细胞,这为药物筛选、鉴定及其毒理的研究提供坚实的基础,并有助于人类疾病细胞模型的建立及新药开发。

多种难治性疾病患者，将受益于干细胞疗法

在不久的将来，曾经的“绝症”将无法再引起人们的恐慌。通过将干细胞进行体外培养、定向诱导，培植出全新的细胞、组织或器官，将成为移植器官的新来源，替换受损的组织或器官，到那时更换人体器官就像给汽车换零件一样简单，血细胞、脑细胞、骨骼和内脏都将可以更换，即使患上白血病、帕金森氏症和癌症这些绝症也能绝处逢生。

此外，脊髓损伤、多发性硬化、中风、肌萎缩侧索硬化症、老年痴呆症、骨关节炎、股骨头坏死、椎间盘退化、心肌梗死、肝硬化、克罗恩病、间质性肺病、系统性红斑狼疮、勃起功能障碍以及卵巢早衰是研究得较多的疾病。未来这些患者有望更早地受益于干细胞。

如今，干细胞药物和疗法已经在罕见病等多个领域展现出了巨大的前景，同时市场需求巨大，随着干细胞基础研究的发展和技术的不断进步，干细胞产业有着巨大的发展空间并将迎来快速发展期。干细胞技术的研究与应用是生命科学极其重要的组成部分，该领域的发展必将给生物医学领域带来深刻的变革。期待未来干细胞治疗领域迎来更多革命性的突破，从而造福人类健康。