儿童脑瘫是一种发病率较高的疾病，每1000名活产新生儿中就有1-5人患上脑瘫。脑瘫儿童由于中枢神经系统受损导致神经肌肉系统功能异常，主要临床表现为运动功能障碍与姿势异常。我们知道，脑损伤是永久性的，无法用原有的医学技术治愈，但是显然，干细胞作为治疗顽固疾病的全新方法，可以解除因脑瘫引起的小儿智力障碍、说话障碍以及因小儿脑瘫引起的一系列并发症。

     Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。主要发病原因是由于胰岛β细胞的功能缺失而使得血糖浓度失控，而干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞，在一定条件下可以分化为胰岛β细胞或胰岛素生成细胞，还能调节失衡的免疫系统等。

     研究表明，几乎所有的小鼠的糖尿病在短期内都可以被治愈，三分之一的小鼠在其生命期内能够维持正常的血糖水平。

     干细胞凭着它强大的免疫抑制效果、抗炎特性和分化潜能，被公认为是糖尿病治疗根治的希望，目前我国有50余个干细胞临床研究项目完成备案，其中就包括了干细胞治疗糖尿病肾病的相关项目。

     2004年首次报道了MSC治疗GVHD的临床研究结果。这是难治性IV级GVHD，经过首次MSC治疗后症状几乎消失；轻度GvHD复发后继续给与MSC治疗，存活至今。

     这种疾病可使造血干细胞治疗失败。常规疗法包括免疫抑制剂，例如高剂量类固醇和环孢菌素，但许多患者不能响应或变得依赖于这些疗法，而这些疗法具有许多不良副作用。最近的系统评价和meta分析显示，MSC治疗儿童类固醇抵抗的急性难治性GVHD，总体反应率为73％。

     溶酶体贮积病是一组遗传性代谢疾病，由溶酶体功能缺陷引起的约50种罕见遗传性代谢紊乱。溶酶体的功能是消化大分子并将消化产物传递到细胞的其他部分以进行再循环。该过程需要几种关键酶，如果这些酶之一有缺陷，常见是由于遗传性基因突变，使得大分子在细胞内积累，最终导致细胞死亡。

     初步数据表明MSC可能有助于治疗溶酶体贮积症患者，如异染性脑白质营养不良，Hurler综合征（I型粘多糖病）和Hunter综合征（II型粘多糖病）。这些疾病的特征通常是生长紊乱和骨质异常，认知和运动技能的逐渐丧失以及心肺功能衰竭导致的患者死亡。MSC经过体外培养扩增，治疗具有异染性脑白质营养不良或亨特综合征的儿童，导致患儿骨矿化和神经传导速度的明显改善。一例患有Hurler综合征的患儿经过MSC治疗后，改善了关节活动范围并稳定了患者的临床过程。

     脊髓性肌萎缩I型是一种进行性神经退行性疾病，病情严重的情况下，需要持续的呼吸机通气支持。目前非常缺乏有效的治疗手段。2015年报道了3例患者首次使用异体MSC治疗，多剂量联合鞘内和静脉内MSC输入，儿童神经肌肉疾病评分显示肌肉力量显着改善，包括患儿的面部表现力，自主呼吸能力和说话能力；但是这种改善只是维持了6-7个月的时间。这提示这种难治性疾病，需要反复多次注射才能维持比较好的恢复。

     支气管肺发育不良（BPD）影响高达50％的早产新生儿，是早产婴儿最常见的肺病。严重的BPD与神经发育障碍，肺动脉高压，肺心病和死亡密切有关。

     2014年报告了新生儿MSC首次临床试验的令人兴奋的结果。脐带来源的MSC通过气管插管局部注射到5至14日龄的极早产新生儿（妊娠27周）。与年龄匹配的历史对照相比，治疗的婴儿发生的BPD病情明显明显减轻，降低患儿炎症水平，并且没有观察到治疗相关的副作用。

     自闭症谱系障碍（ASD）病理基础和免疫系统失调、脑灌注不足、脑部炎症这三者密切相关。2007年首次提出干细胞在理论上可以治疗自闭症。2013年和2018年分别报道了MSC治疗自闭症的临床研究，儿童孤独症评定量表、临床总体印象量表和异常行为检查表均显示出自闭症患儿的身体状态和思维能力等多方面有不同程度的提高。