
近日,全球首例使用干细胞治疗帕金森病的神经外科手术在首都医院成功完成。这一手术的成功实施,是神经退行性疾病治疗手段的重大突破,也是干细胞在神经系统疾病治疗领域的又一重要进展,标志着我国已然进入神经疾病干细胞疗法探索的世界前列。据项目共同负责人之一陈志国介绍,针对干细胞及利用该技术获得的其它类型神经前体细胞进行开发,还可为帕金森病以外的其它神经系统疾病提供全新治疗手段和策略。因此,干细胞具有强大的细胞治疗前景,这一平台技术也是中国科学家攻克干细胞治疗底层关键技术的丰硕成果。日常生活中,我们会遇到这样一些老人,他们经常会不由自主的手发抖,行动迟缓或姿势步态异常,并伴随情绪低落、抑郁等症状,那他们可能罹患帕金森病。 帕金森病(PD)又名震颤麻痹,是一种常见的神经退行性疾病,患者表现出静止性震颤、动作迟缓和肌僵直等症状。帕金森病已成为继心脑血管疾病和阿尔兹海默症之后,严重威胁中老年人身心健康的“第三大杀手”,患者不仅身体遭受痛苦,心理上也带来了极大的创伤。《中国帕金森病治疗指南(第四版)》指出,全球帕金森病患者数量预计将从2005年的410万增长至2030年的870万。随着老龄化社会来临,预计到2030年,我国帕金森病患者数将达500万,几乎占到全球患者数的一半。现代医学认为,PD主要病变其一是由于中脑黑质部位多巴胺能神经元(DN)变性坏死、大量丢失,导致神经递质多巴胺(DA)及代谢产物含量减少,其二是在残留的神经元胞质内出现嗜酸性包涵体,即路易小体(Lewy bodies),它的生成是构成DN坏死直接原因。目前,传统的治疗手段均无法逆转神经变性,无法增加多巴胺能神经细胞的数目,对于帕金森病主要还是围绕患者生活质量管理进行治疗。临床上急需一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗手段,再生医学的发展为帕金森缺失的这些神经元细胞带来了希望。近年来,干细胞被广泛应用到帕金森病的治疗研究中。在这其中最常使用的干细胞类型为间充质干细胞(MSCs)和诱导多能干细胞(iPSC)。2017年8月,日本科学家于《Nature》期刊发表了研究证明多巴胺前体细胞能改善猴子帕金森病的症状。通过将健康人群和帕金森患者的iPS细胞转化为能产生多巴胺的神经元,输到患有帕金森氏病的猕猴模型中。 结果显示,细胞输入发挥中脑多巴胺能神经元作用,不仅恢复了病猴的各种运动功能,并在输入后两年内,没有转化成任何肿瘤。《Nature》期刊报道:人类多巴胺神经元细胞用于猴类模型2018年10月,获日本政府批准,京都大学医院的神经外科Takayuki Kikuchi团队开展了脐带来源干细胞治疗PD的首个人体临床试验,首名入组患者左脑注射了240万单位干细胞。研究结果表示,患者状况良好,并没有太大的不良反应。《Nature》期刊报道:首例干细胞治疗帕金森人体实验启动2020年,美国、西班牙科学家合作,研究人员将间充质干细胞回输到两名帕金森病患者的面部组织中,发现可以持续减少患者的运动和非运动症状,降低药物剂量,帮助两位帕金森患者缓解了病情。该研究被发表在临床神经科学杂志《Journal of Clinical Neuroscience》上。《Journal of Clinical Neuroscience》杂志发表除了国际上已大量公布的干细胞治疗帕金森研究案例,国内干细胞应用于帕金森病的临床治疗也取得重要进展。2018年,陈志国教授和张愚教授团队,通过血液细胞重编程获得干细胞,并通过小鼠模型验证了这一干细胞分化治疗帕金森病的安全性和有效性,为帕金森病患者的细胞治疗提供了临床前基础。

陈志国教授团队在《Theranostics》上发表的论文
同年6月,中科院院士科研团队在猴模型中测试了脐带来源的干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性,展示了长达2年的评价数据,表明干细胞分化的神经细胞相对安全,且有明显效果。为我国首项基于干细胞的I/II期帕金森治疗临床研究提供了临床前数据支持。
中科院院士科研团队在《stem cell reports》上发表的论文
CCTV7《科技密码》栏目曾报道过一例干细胞治疗帕金森病的成功案例。
60多岁的王女士突然患上了怪病——浑身不由自主的颤抖,在大医院经过一系列详细的检查后被诊断为帕金森病,这不仅让王女士失去了自理能力,经受着病痛折磨,更让她精神崩溃,无法面对。在尝试了药物治疗之后,副作用逐渐凸显,就在治疗走入瓶颈的时候,王女士偶然得知医院神经内科正在进行一种新的研究——干细胞疗法,这种治疗方式能够有效地改善神经性疾病。经过干细胞治疗后,细胞通过脑脊髓液循环,导入病变的脑组织中,从而分泌出多巴胺来改善症状,达到治疗帕金森疾病的目的。术后一周王女士明显感觉到四肢的抖动减轻了,甚至能正常走路了,干细胞疗法让她重拾了往日生活信心。在今年4月11日的“世界帕金森病日”,陈彪教授在接受神经时讯的采访中分享到:“对于PD的治疗,临床上仍以对症治疗为主。许多患者都在期盼奇迹的出现,希望这个病能完全治好,我觉得这个目前还很难达到。”但他认为早期诊断、阻断疾病发展、改善功能、干细胞治疗和基因治疗等,将会是帕金森病未来研究的“着力点”。随着人口老龄化程度深化和人均寿命的延长,帕金森病患者的数量还将不断增加,目前有限的治疗手段将迎来更大的挑战。干细胞已然成为临床治疗帕金森病的强大武器,有望发展成为患者期盼的长效对因治疗途径。如今,越来越多的临床科研进展和成功案例正在给广大PD患者带来信心和希望。相信随着干细胞技术和再生医学的进一步发展,未来告别“抖动生活”、逆转“颤抖命运”将不再遥远!
干细胞是从脐带、胎盘中提取的一种修复器官机理的未完全分化的原始细胞,具有自我更新、多项分化和高度繁殖的能力,医学上称为“万能细胞”,它是形成人体各种组织器官的起源细胞。干细胞对临床上一些疑难疾病的治疗如:脑瘫、老年痴呆、脑萎缩、帕金森病、中风、肝硬化、糖尿病、红斑狼疮、股骨头坏死、软骨和关节损伤、心脏和脊髓损伤等,取得显著效果,它拥有更加鲜活细胞能量,可以快速、有效进入体内,分泌多种有益细胞因子,调节体内微环境,激活干细胞再生能力,重启时光之门,追溯青春绽放源头,实现对人体衰老状态减缓,同时有效改善身体亚健康以及预防肿瘤发生。
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