
多发性硬化(multiple sclerosis,MS)是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病,会引发运动、认知、心理等多方面的功能障碍。在亚洲,每10万人约有1~5个人患有多发性硬化,2018年被列入我国《第一批罕见病目录》。MS是青壮年非创伤性残疾的主要原因,该疾病特点是终身、反复发作性、高致残,严重影响病友们的生活质量、降低重返工作率、加重社会经济负担。髓鞘是包裹在神经外的一层“保护套”,“脱髓鞘”就是“保护套”的丢失。正常情况下,免疫系统发挥着对抗外来入侵者的功能。而多发性硬化患者的免疫系统却“犯了糊涂”,分不清自身细胞和外来侵入者,把自身的健康细胞当做外来入侵者攻击,造成了髓鞘的损伤和丢失。髓鞘被破坏后,神经信号的传递就会受损,不同的地方受到损伤就会出现不同的症状。
视力减退:模糊、复视、视力缺失或丧失等
平衡失调:身体颤抖、失去平衡感等
行动失调:肌肉痉挛、僵硬,或肢体无力等
言语障碍:讲话速度变慢、发音模糊等
泌尿系统异常:尿频、失禁、便秘等
脑部受损:颜面麻木、刺痛或灼热,记忆、专注与判断力异常等
多发性硬化症如果未进行及时干预,免疫系统会对髓鞘发起攻击,导致神经不可逆转的损伤或退化。但是现阶段的治疗方式,通常以改善症状为主,对进行性MS的治疗效果有限,而且长期应用还可能会产生不良反应,比如增加感染风险等。▼多项临床和实验室证据证明,鞘内干细胞疗法在进展性多发性硬化中的疗效2024年5月23日,全球最大多发性硬化研究中心纽约Tisch多发性硬化症研究中心在《Stem Cell Research & Therapy》上公布干细胞治疗进行性多发性硬化症的2期临床结果。该研究使用间充质干细胞(MSC)衍生的神经祖细胞(MSC-NPs)作为多发性硬化患者的治疗选择。先前已经在一项小型试点研究中确定了MSC-NPs多剂量给药方案的安全性和耐受性,随后又在20名晚期进行性多发性硬化患者中进行了一项开放性试验。这些早期临床研究证明了治疗后患者行走结果、肌肉力量和膀胱功能的积极趋势,表明了减少残疾的可能。另外一项为期2年的队列随访研究表明,一部分患者能持续获益,且无长期不良反应。在本次公布的临床试验中,受试者被随机分配到干细胞MSC-NP组(n= 27)或对照(n= 27)组(生理盐水)。分配到MSC-NP组的受试者接受了6次单独的鞘内注射(每次注射1000万细胞量)。与对照组相比,干细胞治疗与需要辅助行走的患者子集的行走能力改善有关。虽然基于EDSS的主要结果改善未达到,但次要终点行走结果的显著改善解决了进行性残疾MS患者未满足的需求。干细胞注射与膀胱功能改善相关,这可以解决患者的相关生活质量问题。此外,还发现了通过脑MRI皮质灰质体积变化观察到的神经保护作用的间接证据。同时该研究还增加了现有证据,证明多次鞘内注射细胞剂量的安全性和耐受性。临床观察与治疗后脑脊液生物标志物的显著生物学变化相关。研究提供了多项临床和实验室证据,证明了鞘内干细胞疗法在进展性多发性硬化中的疗效。
干细胞是从脐带、胎盘中提取的一种修复器官机理的未完全分化的原始细胞,具有自我更新、多项分化和高度繁殖的能力,医学上称为“万能细胞”,它是形成人体各种组织器官的起源细胞。干细胞对临床上一些疑难疾病的治疗如:脑瘫、老年痴呆、脑萎缩、帕金森病、中风、肝硬化、糖尿病、红斑狼疮、股骨头坏死、软骨和关节损伤、心脏和脊髓损伤等,取得显著效果,它拥有更加鲜活细胞能量,可以快速、有效进入体内,分泌多种有益细胞因子,调节体内微环境,激活干细胞再生能力,重启时光之门,追溯青春绽放源头,实现对人体衰老状态减缓,同时有效改善身体亚健康以及预防肿瘤发生。
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