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世界首例!干细胞靶向治疗脊髓损伤的最新研究进展
发布时间:2025-03-26 文章来源:本站  浏览次数:135

3月24日,日本庆应义塾大学等研究团队表示,他们对脊髓损伤患者进行干细胞治疗的临床研究结果显示,4名患者中有2人运动功能得到了改善。这是世界首例使用干细胞治疗脊髓损伤后患者症状得到改善的病例。

NHK报道视频

庆应义塾大学表示,该研究团队通过靶向注射将200多万个iPSC衍生细胞注射到患者脊柱,然后接受康复治疗并进行一年的观察。

一位因意外受伤的老人现在无需支撑就能独自站立,并开始练习走路。患者的运动功能评分从最低的 A 级提升到 D 级。

另一名患者的运动功能评分也跃升到了C级。患者虽然无法站立,但已能独自进食。其余两名患者的运动功能未见明显改善。

研究人员表示,这四名患者均没有出现任何严重的不良反应,初步验证了该疗法的安全性。

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脊髓损伤(spinalcordinjury,SCI),通常指脊髓受到外界各种不利因素(直接或间接)影响,造成损伤部位及其以下部分瘫痪或全部瘫痪,使患者终身残疾。脊髓损伤是一种比较常见的外伤,一直是医学界的难题。

长期以来,治疗脊髓损伤主要通过手术脊髓减压恢复其稳定性,通过药物、高压氧等治疗来抑制或减轻其继发性损伤。在一定程度上减轻了患者症状,但并未在神经功能方面取得根本的改变。因此,当今急需一种高效安全的治疗方案来改变这种状况。

脊髓损伤治疗的难点在于:神经传导重建及运动功能的恢复。免疫系统一方面是可促进神经系统的再生,而另一方面却产生瘢痕阻止神经再生连接。一般认为治疗窗口期为 6 个月。

脐带干细胞,是日本人山中申弥通过研究对人体组织的细胞进行重新编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型。这种细胞酷似人类的胚胎干细胞,具有超强的分化能力。可以分化出这个人的血细胞,骨细胞,神经细胞等,进而培养出这个人的脏器,骨头,眼角膜,胰腺等。

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脐带干细胞在再生医学领域具有前景。因为它们可以无限繁殖,可以诱导细胞分化为胰岛β细胞,用于治疗糖尿病。它们还可以被诱导为血液细胞治疗白血病,或神经元治疗神经系统疾病。

自从山中伸弥教授于2012年因为研究脐带干细胞而获得诺贝尔医学奖之后,日本国之倾全力发展细胞产业。

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干细胞靶向治疗脊髓损伤

临床研究进展

(一)间充质干细胞(MSCs)联合康复治疗

一项网状荟萃分析显示,MSCs联合康复治疗在改善美国脊髓损伤协会(ASIA)损伤量表分级、ASIA运动评分、ASIA感觉功能评分及Barthel指数方面均优于单纯康复治疗。这表明MSCs联合康复治疗能够显著改善脊髓损伤患者的神经功能和生活质量。

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(二)间充质干细胞联合治疗

2024年1月25日,沙希德贝赫什提医科大学在《柳叶刀》上发表了一项关于间充质干细胞治疗脊髓损伤的临床研究成果。该研究在2013年8月至2022年9月这9年时间里共有106名完全性脊髓损伤患者接受了研究干预,并在本研究中进行了随访。

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结果显示,患者的ASIA(运动、轻触和针刺)评分、SCIM-III总分和子量表(自我护理、呼吸和括约肌管理以及活动能力)评分以及WHOQOL-BREF总分和领域评分均有显著改善。

(三)鞘内注射脐带组织来源的间充质干细胞

2024年4月1日,梅奥医学中心的研究人员在《Nature》子刊上发表的论文证实,鞘内注射培养扩增的脐带组织来源的间充质干细胞可用于治疗创伤性脊髓损伤。该研究的主要结果是安全性,以不良事件的性质和频率来衡量。次要结果包括感觉和运动评分、影像、脑脊液标志物和体感诱发电位的变化。

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结果显示,10名患者中有7名的AIS等级自注射时起有所改善,表明间充质干细胞的采集和管理对于创伤性脊髓损伤患者具有良好的耐受性。

(四)脐带来源的扩增间充质基质细胞

2024年4月10日,约旦大学细胞治疗中心和约旦大学医学院联合在《细胞疗法》上发表了一篇关于脐带来源的扩增间充质基质细胞对慢性脊髓损伤患者的安全性和潜在疗效的I/II期临床研究结果。研究共有20名脊髓损伤持续时间至少为1年的参与者入选。

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结果显示,所使用的间充质干细胞都是安全的,且患者耐受性良好。患者损伤的感觉和运动方面有显著改善,此外,两组中的几名患者报告肛门控制和/或深肛门压力感觉改善,这与患者的生活质量改善产生了极大的共鸣。

(五)鞘内注射同种异体人脐带间充质干细胞来源的外泌体

2024年8月26日,伊朗德黑兰AJA医科大学医学生物技术研究中心在《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于鞘内注射同种异体人脐带间充质干细胞来源的外泌体对完全性亚急性脊髓损伤的安全性和潜在影响的临床研究成果。

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本研究为一项单组、开放标签、I期临床试验,随访期为12个月,共招募了9名完全性亚急性脊髓损伤患者。结果显示,外泌体疗法似乎可能与脊髓损伤不同方面的改善有关,例如能够改善患者的感觉运动功能、功能状态(自我护理以及呼吸和括约肌管理)和神经源性肠功能障碍。

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(六)干细胞治疗慢性胸椎脊髓损伤

2024年12月17日,加州大学圣地亚哥分校医学院研究人员在《细胞医学报告》上发表了一篇关于干细胞治疗慢性胸椎脊髓损伤的单中心I期临床研究的长期临床和安全性结果的研究成果。

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该研究的主要结果是测试干细胞治疗四名胸椎2至胸椎12脊髓损伤受试者慢性脊髓损伤的可行性和安全性。

结果显示,所有四名受试者都很好地耐受了干细胞治疗,并且两名受试者在治疗后五年有持久的肌电图量化神经系统改善证据以及神经运动和感觉评分增加。

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写在最后

干细胞靶向治疗脊髓损伤的研究取得了显著的进展,多项临床研究表明,干细胞治疗能够显著改善脊髓损伤患者的神经功能和生活质量。干细胞具有多向分化潜能、免疫调节和抗炎作用、促进血管新生和营养支持等优势,为脊髓损伤的治疗提供了新的思路和方法。

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