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“解绑”隐形绳索:干细胞为脊柱裂患儿点燃新希望
发布时间:2025-10-25 文章来源:本站  浏览次数:33

脊柱裂(spina bifida)是最常见的先天性神经管发育缺陷,可导致不同程度脊髓神经功能受损及残疾,致病因素主要有叶酸缺乏或代谢异常、病毒感染、药物、糖尿病、肥胖、遗传或基因变异等。全世界新生儿神经管畸形发病率为 0.06%0.6%,其中活产儿脊柱裂发病率为 0.047%

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对于与先天性脊柱裂抗争的家庭而言,手术后的“脊髓二次栓系”如同一道挥之不去的阴影。它像一根无形的绳索,将修复后的脊髓再次捆绑,让孩子的神经功能面临持续恶化的风险。

然而,奥地利专家团队完成的一项开创性医疗案例,为这一困境带来了曙光。他们首次在人体手术中成功应用干细胞外泌体,不仅为一名2岁患儿“解绑”,更试图从根源上斩断导致再次栓系的“纤维化绳索”,开启了神经外科修复的新篇章。

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一个棘手的医学难题:手术后的“二次捆绑


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脊柱裂修复手术是改善患儿预后的关键一步,但手术本身也是一把双刃剑。术后创口愈合过程中形成的瘢痕组织,可能将本应在椎管内自由浮动的脊髓牢牢粘住,形成“继发性脊髓栓系”。

随着孩子生长发育,被“栓住”的脊髓受到持续牵拉,会导致疼痛、感觉丧失、运动功能退化甚至大小便失禁等严重问题。更无奈的是,唯一的解决办法是再次手术松解粘连,但这又会造成新的瘢痕,让患儿陷入“手术-粘连-再手术”的恶性循环。

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全球首例:一次勇敢的个体化治疗尝试


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这个难题的转机,出现在奥地利的一名2岁小女孩身上。

这名女童出生后便接受了脊柱裂修复手术。但在1岁时,医生发现她的病情仍在进展,影像学检查证实,术后瘢痕已导致脊髓二次栓系。面对进行性神经损伤的高风险,一个多学科专家团队做出了一个大胆的决定:在进行栓系松解手术的同时,应用符合临床级标准的人脐带间充干细胞外泌体,尝试从源头预防瘢痕的再次形成。

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治疗方案可以分为两步:

“解绑”——常规手术松解: 首先,外科医生在神经电生理监测下,小心翼翼地切除粘连的瘢痕组织,解除了对脊髓的物理压迫。

“防粘”——应用外泌体: 随后,医生将含有数千亿外泌体颗粒的修复液体,精准地滴注在开放的神经组织表面和脊髓内部。这些源于干细胞的纳米级“信使”——外泌体,装载着丰富的抗炎、抗纤维化生物活性物质。它们的任务,就是在手术区域“上岗”,抑制瘢痕组织的过度增生,为神经修复创造一个优良的环境。

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术后结果令人鼓舞。短期影像学检查证实,脊髓栓系被成功解除,且没有出现水肿等并发症。在6个月的随访中,孩子的神经功能出现了积极改善,双下肢的感觉功能得到增强,且未发现任何与外泌体相关的免疫反应或副作用,验证了其高度的安全性。

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这次成功的案例意义非凡:

突破传统局限:首次将“主动抗纤维化”的再生医学理念引入脊柱裂治疗,为打破“再手术”的魔咒提供了全新武器。

精准靶向治疗:术中局部给药,让外泌体直达病灶,在最大化疗效的同时,避免了全身用药的潜在风险。

儿童适用优势:作为一种“无细胞疗法”,外泌体规避了直接注射干细胞可能存在的风险,对免疫系统尚未发育完全的儿童患者而言,安全性更高。

这项由奥地利专家完成的“全球首例”探索,证明了再生医学技术正从实验室走向临床,为攻克医学难题带来切实可行的解决方案。我们有理由相信,这项技术将为全球无数脊柱裂患儿家庭带来更光明的未来。

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