神经损伤是一个普遍的、全球性的临床问题。据流行病学统计，周围神经损伤约占创伤患者的2.8%，国内每年新增病例为30万～50万，为家庭和社会带来沉重的负担。
神经系统分为中枢神经和周围神经，中枢神经通过周围神经与机体的每个角落相连。由于中枢神经系统（CNS）的再生能力受限，神经系统的损伤通常也是难以逆转的，如多发性硬化症、帕金森氏病、脊髓损伤或创伤性脑损伤等疾病，治疗难度相当之大。
传统疗法效果的局限性让越来越多人将目光转向以干细胞为基础的再生医学疗法。
神经系统疾病的临床研究进展
近年来，干细胞被认为是治疗神经损伤的新方法。大量的动物模型试验及荟萃分析结果提示干细胞疗法可通过分泌大量的生长因子、趋化因子、细胞外基质(extracellular matrix，ECM)分子提高轴突再生的速度、促进靶器官功能的恢复。
拜耳2023年Ⅰ期临床试验显示，12例患者接受干细胞药物后无严重不良事件，高剂量组运动功能（MDS-UPDRS评分）显著改善。
哈佛医学院通过“调节T细胞+iPSC多巴胺神经元”联合治疗，提升细胞存活率，加速动物模型行为恢复。
《STEMCELL TRANSL MED》研究：9例偏瘫患者接受干细胞脑内治疗后，病灶区域组织修复，运动功能明显改善，证实神经再生与血管重塑效果。
脐带间充质干细胞通过HGF-cMet-AKT通路调节tau蛋白磷酸化，动物模型学习记忆能力显著提升，临床试验显示认知功能改善且安全性良好。
《J Neurosci》研究发现干细胞可定位ALS相关基因变异（如SYNGAP1剪接异常），为治疗靶点提供新方向；9例患者输注干细胞后神经功能改善。
脑梗因脑血管阻塞导致脑细胞缺血坏死，传统治疗依赖4-6小时黄金期的溶栓或取栓，但多数患者错过时机，约60%遗留瘫痪、失语等后遗症。
我国40岁及以上脑梗患者达1242万人，每12秒新发1例、每21秒致死1例，传统疗法难以逆转神经损伤。
干细胞通过“替代+修复+免疫调节”三重路径治疗神经疾病，旁分泌效应是当前研究热点。
1、细胞替代与修复：分化为神经元、神经胶质细胞等，替换受损细胞，重建神经网络（如帕金森病中补充多巴胺能神经元）。
2、旁分泌效应：分泌神经营养因子（如VEGF）、抗炎因子，抑制炎症反应，促进血管新生和神经再生（如脑卒中后改善脑血流）。
3、免疫调节：抑制T细胞增殖、调节Th1/Th2平衡，减轻神经炎症（如多发性硬化症中的免疫紊乱调控）。
4、靶向迁移：响应损伤信号定向迁移至病灶，精准发挥修复作用（如脊髓损伤后的细胞归巢）。
5、干细胞+外泌体 V S脑梗：干细胞治疗脑梗的最新突破集中在干细胞外泌体疗法和新型给药方式（如滴鼻治疗）方面，已有多个临床试验和实际案例显示出良好的神经修复和功能恢复效果。
突破性进展：细胞治疗和外泌体鼻喷分别实现了干细胞治疗脑梗塞的“精准替代”与“无创便捷”，为传统治疗无效患者提供新选择。
联合治疗机制：中科院研究证实，干细胞联合外泌体可增强治疗效果，通过抗炎和促再生协同改善脑缺血。
2024年1月，杨治权教授团队完成脐带来源干细胞的I期临床试验首例给药。
患者为脑梗塞后偏瘫2年，传统治疗无效，给药后21天观察期内各项指标正常，术后3日出院，自觉偏瘫侧手的握力略有改善，显示肌力恢复趋势。
治疗机制：通过细胞治疗直接替代梗死区域的受损细胞，修复神经连接，改善肢体活动功能。
2023年中科院研究突破：
动物实验表明，MSC联合其分泌的外泌体可显著延长脑缺血小鼠生存期，减少脊髓炎症介质，降低神经变性标志物（如血清神经丝轻链）水平，机制涉及协同抑制炎症和促进血管新生。
临床转化潜力：联合疗法可能克服单一细胞治疗或外泌体治疗的局限性，如外泌体可改善NSC在缺血微环境中的存活与分化效率。
干细胞治疗为神经性疾病提供了从损伤修复、功能改善到机制突破的多维解决方案，是现有对症治疗的重要补充和未来治愈的关键方向。
尽管目前干细胞治疗仍面临长期安全性、标准化流程等挑战，但其在神经退行性疾病（如ALS）和神经免疫疾病（如多发性硬化）中的潜力已得到综述认可。随着技术进步，干细胞疗法有望成为神经性疾病治疗的“升级版”方案。
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