数据显示，我国40岁及以上人群中，脑卒中现有患者高达1780万，平均每10秒就有1人初发或复发脑卒中，每28秒就有1人因脑卒中失去生命。更让人揪心的是，幸存患者中约75%会留下后遗症，40%存在重度残疾。

中风，又叫脑卒中，是一种严重的脑血管疾病，主要包括缺血性脑中风和出血性脑中风。脑中风可导致突然昏倒意识不清、面部扭曲口眼歪斜、口齿不清、表达费力、偏瘫等，致残率极高。更为严重的是，50％脑中风发病史的患者会在两三年内再次发生，而且脑卒中复发的规律是，病情一次比一次严重，发病间隔时间一次比一次短。

当前主流的溶栓、取栓治疗，受限于“发病后3小时” 的极短时间窗口，而且无法修复已经造成的脑损伤。康复治疗也只能在中风恢复期，通过训练改善患者残留功能、减少残疾，实现 “功能代偿”，同样不能逆转脑损伤。

就在传统治疗陷入瓶颈时，具备再生潜力的干细胞疗法崭露头角。近年来，干细胞成为中风后治疗领域的研究热点，关于“神经损伤修复” 这一核心问题，其可行性与安全性已在多项临床试验中得到初步验证，为突破中风治疗瓶颈开辟了重要方向。

目前，针对中风的干细胞研究，多项临床试验不仅证实了干细胞输注的可行性与安全性，并同时观察到患者神经功能的积极改善情况与趋势。

间充质干细胞治疗的临床研究

Lee等人开展的研究，聚焦于间充质干细胞的长期安全性与功能恢复效果。该研究纳入了52名患有严重大脑中动脉区域梗死的患者，将他们随机分为 “静脉输注间充质干细胞组” 和 “对照组”，并进行了长达5年的随访。

随访结果显示，间充质干细胞组患者未出现过敏、血栓等输液相关的不良反应，也没有观察到癫痫发作、复发性血管发作等显著副作用。更重要的是，其功能恢复情况，如独立行走能力、日常生活自理能力，显著优于对照组。这进一步验证了干细胞治疗中风的安全性和有效性。

同种异体干细胞的临床研究

发表《JAMA 神经病学》杂志上的一项关于干细胞治疗急性缺血性中风的随机临床试验为我们提供了重要参考。这项临床试验旨在评估同种异体干细胞疗法对于急性缺血性中风患者的安全性和有效性。

该试验采用了多中心、双盲、平行组、安慰剂对照的设计，在日本44个学术和临床中心进行。共有206名符合严格标准的参与者，其中104名接受干细胞治疗，102名接受安慰剂。试验主要终点是评估患者在接受治疗后90天的安全性和优异结果。

结果显示，在缺血性中风发作后18至36小时内静脉注射的安全性得到验证，没有出现严重的不良反应。这项研究为异体干细胞治疗在缺血性中风患者中的安全性提供了初步证据。试验结果强调了干细胞疗法在急性缺血性中风治疗中的潜在价值，尤其是对于无法接受传统治疗或需要额外支持的患者。

国内正在开展的临床相关试验（部分）

除了国外的研究，目前国内也在积极开展多项干细胞治疗中风的临床相关试验，为干细胞疗法在国内的应用积累更多数据，推动其更好地服务于国内中风患者。

2025年，合作医院医学中心正式注册启动一项创新性临床研究，聚焦“干细胞治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症”。这一研究由国家科技部“十四五”重点研发计划支持，旨在探索干细胞注射能否为卒中偏瘫患者带来切实的功能恢复。

干细胞为何能在中风治疗中发挥积极作用？目前主流研究提出了三大核心机制，为我们揭开了它的“神秘面纱”。

1、“直接分化替代” 机制

部分干细胞，如人神经干细胞，具备强大的分化能力。当它们被输入脑部后，能够在损伤区域分化，直接替代中风后死亡的神经细胞，修复受损的神经环路，从而恢复神经信号传递功能，为神经损伤修复提供“直接支援”。

2、“旁分泌效应” 机制

干细胞在体内会释放多种细胞因子和趋化因子，一方面，它们能抑制脑部过度的炎症反应，减少促炎因子释放，保护尚未死亡的神经细胞；另一方面，可促进脑部血管新生，改善缺血区域的血液供应，同时激活脑内自身的内源性神经干细胞，增强大脑自身的修复能力。

3、“改善微环境” 机制

干细胞还能通过调节脑内免疫微环境、修复受损的血脑屏障，减少有害物质进入脑组织。这就如同为神经细胞打造了一个“舒适安全的家”，为神经细胞的存活和再生创造了有利的内环境。

当前中风治疗面临“时间窗口窄” 和 “无法修复神经损伤” 的双重瓶颈，而干细胞输注为中风后恢复提供了全新的解决方案。

从现有研究来看，干细胞治疗的可行性与安全性已得到初步证实：干细胞通过不同输注途径输入体内后，均可安全到达脑部损伤区域，且未观察到严重短期不良反应；同时，多数研究观察到治疗组患者的神经功能，如 NIHSS 评分、日常生活能力改善优于对照组，梗死灶体积也呈现缩小趋势。

随着研究的不断深入，干细胞疗法有望成为中风后的核心治疗手段之一，为千万中风患者带来功能恢复的新希望。