肌萎缩侧索硬化症ALS是一种致命的不治之症,ALS患者脊髓中的神经细胞逐步死亡,会最终剥夺患者的行动能力甚至呼吸能力。包括桑福德-伯纳姆医学研究所、布莱根女子医院、麻省大学医学院在内的多家研究机构进行了实验,检验神经干细胞移植治疗ALS的潜力。他们进行的十一项独立研究显示,将神经干细胞移植到ALS模型的脊髓中能够延缓疾病的发生和进程,研究中的运动功能得到了明显改善,存活期也显著延长。令人惊讶的是,这些移植的神经干细胞并未替换退化的神经细胞,而是帮助生成保护性因子来保持神经细胞的健康和功能。同时,神经干细胞移植还能够减少体内患病细胞的数量并抑制炎症。这项研究于十二月十九日发表在Science Translational Medicine杂志上,展示了神经干细胞治疗ALS及其他神经系统疾病的潜力。
“我们相信,将神经干细胞小心移植入关键区域(如呼吸控制中心)可以进入临床试验,”文章资深作者,桑福德-伯纳姆医学研究所干细胞与再生生物学项目主任Evan Y. Snyder博士说。
日前,11项独立研究表明神经干细胞移植能够减轻ALS症状和疾病进程。研究人员发现,这种细胞疗法改善了运动机能和呼吸功能,延缓了疾病的进程。更重要的是,接受治疗的ALS有25%存活了一年甚至更久,存活期约比未治疗长三到四倍。
研究人员指出,神经干细胞移植对ALS的治疗作用并非来源于其细胞替换的潜力,移植的神经干细胞没有形成神经细胞来弥补ALS脊髓中的细胞损失。这一治疗方法的最大影响来自于神经干细胞的其他活性。研究显示,神经干细胞能够生产保护性分子,并能促使本身细胞也产生保护性分子,这些因子使宿主神经细胞免遭进一步破坏。
此外,研究显示移植的正常神经干细胞可能改变了本身患病细胞的命运,减少了宿主脊髓中患病细胞的数量,并抑制了炎症。
“神经干细胞移植的作用出人意料,这些干细胞改善了宿主体内的环境并保护受到威胁的神经细胞,”Snyder说。“认识到这一点很重要,因为目前我们认为绝大多数疾病的病因和症状都是多层面的,不局限于某一种细胞类型或者出故障的细胞过程。我们相信干细胞移植的多层面作用将有助于治疗这类疾病。” |