多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。本病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑，陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，好发于视神经、脊髓和脑干，多发病于青、中年，女性较男性多见。病因不明，与遗传因素有关，环境因素如病毒感染、地理位置自身免疫反应等有一定关系。

    多发性硬化病变比较弥散，因此症状和体征也比较复杂，可出现神经炎、球后视神经炎、眼肌麻痹、肢体瘫痪、锥体束征及精神症状。病变位于小脑时出现共济失调、肢体震颤及眼球震颤。病变侵犯内侧纵束而出现眼球持续性、不规则的多种样式的不自主的眼肌阵挛。如发生不易解释的眩晕及垂直性眼震，特别是年轻患者急性眩晕及垂直性眼震持续于眩晕停止之后应想到本病。本病早期可有波动性感音性神经性聋和眩晕，由于病灶多发所以症状复杂，因病变部位而异。如果脑干和小脑内有髓鞘脱失区，或硬化斑块，损害了前庭核或与前庭有联系的结构，临床则表现为持续性眩晕，转头时眩晕加重并伴恶心呕吐。耳鸣及耳聋较少见。部分患者有眼球震颤，形式多变。垂直性眼震同时有摆动性跳动性水平性眼震也较常见。该眼震快相指向凝视方向。目前由于还不清楚多发性硬化症的确切病因，也还缺乏有效的治疗手段。对于传统的免疫调节和免疫抑制剂药物无效的多发性硬化症患者，目前没有特殊的治疗方法，对多发性硬化症所伴随的中枢神经系统损害更是束手无策。

    间充质干细胞用于神经系统自身免疫性疾病的治疗特别有价值，除了胚胎干细胞具备向神经细胞分化的潜能外，间充质干细胞的神经细胞分化的发现为多发性硬化症的治疗带来了希望。多发性硬化症的治疗需要中止中枢神经系统因自身免疫所致的脱髓鞘病变，同时不能忽略对已发生病变的中枢神经系统进行修复。为此，细胞治疗被认为是神经再生的一个最为有效的手段。

    胚胎干细胞因为伦理方面的问题未能在临床上使用，而间充质干细胞不受此类约束，其鞘内或静脉内给药后发挥局部免疫调理、神经保护并修复受损神经系统的作用，这些特性对多发性硬化症、自身免疫性脑脊髓炎及其他自身免疫性神经系统病变有疗效。临床前研究也提示，间充质干细胞输注后，可迁延至神经系统炎症部位，分化为神经细胞群，促进髓鞘再生。

    美国Burt 等研究人员利用自体无骨髓抑制的造血干细胞移植方法治疗21例反复发作且干扰素治疗无效的多发性硬化症患者，结果81%的患者病情减轻。试验取得成效，症状也显示出改善迹象。这也提示临床采用间充质干细胞治疗多发性硬化症（MS）和脊髓侧索硬化症（ALS）是安全有效的方法，并能迅速诱导出免疫调节作用。