神经变性疾病是一类以神经元变性或凋亡为特征的慢性进行性神经系统疑难病，包括：肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateralsclerosis，ALS)又称渐冻人症（Gradually frozen human sickness） 、帕金森氏病 （ Parkinson’ s disease， PD)也称为震颤麻痹(paralysis agitans，shaking palsy)、阿尔茨海默病（Alzheimer disease，AD） ，又叫老年性痴呆(Alzheimer，AD)等。肌萎缩侧索硬化症是运动神经元病(motorneuron disease， MND)的典型代表。 MND 是指病变选择性侵犯脊髓前角细胞、脑干颅神经运动核和大脑运动皮质锥体细胞，以及锥体束受损的一组进行性神经系统变性疾病。临床表现为进行性肌无力、肌萎缩、肌跳，最终导致瘫痪。因为在 ALS 中运动神经元变性的机制尚未明了，故这种疾病目前无明确已知病因及有效治疗方法，是目前公认的一种世界性疑难病。 干细胞及基因治疗是神经系统疑难疾病的一个方向，且在动物实验中取得了令人瞩目的成绩。

间充质干细胞治疗神经变性疾病的机制

    体外培养的胚胎干细胞和神经干细胞能分化为具有电生理活性并能支配肌管的运动神经元。在运动神经元缺失的成年大鼠脊髓内，移植的神经干细胞能分化为运动神经元， 并能支配骨骼肌及部分恢复实验动物的运动功能。另一些研究表明，干细胞可通过释放神经营养因子及重建运动神经元微环境等机制，保护濒死的运动神经元，从而延缓疾病进展。在目前看来，这种干细胞保护治疗更具有实际意义。

    间充质干细胞因其具有以下特点而日益受到人们的关注： ①具有多向分化潜能；②造血支持和促进造血干细胞的植入；③具有免疫调控作用；④具有自我复制的功能。因此，间充质干细胞移植治疗神经系统疾病已成为近年来的研究热点。

间充质干细胞治疗神经变性疾病的临床应用

    近年来干细胞的研究为神经的修复和再生开辟了一条新的道路，是治疗神经变性疾病的有效方法之一。

    意大利 Mazzini 等在严密监测下研究 ALS 患者脊髓内移植自体间充质干细胞的安全性和可行性。并随访 3 年的结果显示：体外扩增自体骨髓间充质干细胞并移植入脊髓是安全可耐受的； 长期观察证实自体骨髓间充质干细胞的培养扩充和移植入脊髓是安全的， 患者也是可以耐受的。50%患者中移植后病情发展显著减慢。Deda 等将自体骨髓间充质干细胞移植到 13 例 ALS 患者的 C1～C2 区域，在一年随访期内 9 例患者症状好转，1 例患者病情稳定，认为间充质干细胞治疗 ALS 是安全有效的。

    赖福生等采集 322 例运动神经元病(motor neuron disease，MND)患者的自体骨髓，采用沉淀、离心的方法获得含干细胞的骨髓有核细胞混悬液，再将其移植入蛛网膜下腔；观察患者运动功能的变化。结果显示： 第一个月 89%患者病情好转， 第二个月 6.2%持续好转， 75.9%保持稳定，第三个月 41.2%保持稳定，第四个月 19%保持稳定，第五个月 7.2%保持稳定。结论：自体骨髓有核细胞蛛网膜下腔移植在一定时间内可有效缓解 MND 的临床症状，其可能的作用机制是通过有核细胞释放的某些神经营养因子实现的； 患者自体有核细胞存在于骨髓， 不能阻止MND的发生和发展， 而植入脑脊液中却能够治疗MND，提示骨髓产生的某些神经营养因子未能通过血脑屏障可能是MND发生的原因。

    间充质干细胞移植在治疗神经系统变性疾病中显示出特殊的治疗优势和临床价值，是一种安全有效的治疗手段，具有巨大的临床应用潜力。 人脐血间充质干细胞具有干细胞的特征， 有多向分化的潜能，在一定条件下可诱导成神经干细胞，并向神经元和胶质细胞分化，同时来源广泛、取材方便、排异反应弱，在治疗神经系统变性疾病方面具有广阔的应用前景。