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干细胞成为渐冻症患者的破冰利器
发布时间:2022-07-13 文章来源:本站  浏览次数:1109

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如同一支点燃蜡烛,它不断熔化你的神经,使你的躯体变成一堆蜡……你清醒的神智被禁锢在这个软壳内。


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上述话语节选自美国社会心理学教授莫里•施瓦茨的遗作《最后的课程》,他在1994年罹患渐冻症,一年后与世长辞,在此书中描述了渐冻症的主观感受。
仅仅数语,我们就可以窥探到渐冻症的恐怖之处,是否有办法帮助渐冻症患解除“禁锢”呢?
01
快速了解渐冻症

渐冻症,学名为"肌萎缩侧索硬化症"(ALS),1869年由Jean Martin Charcot首次确诊。被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的5大绝症之一,著名物理学家霍金就是此病的患者。

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为呼吁社会对渐冻人的关注和关爱,自从1997年起,"渐冻人"协会国际联盟将每年的6月21日定为“世界渐冻人日”。


肌萎缩侧索硬化(ALS)是人类运动系统的一种特发性严重的神经变性病,其选择性累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核以及锥体束,是成人运动神经元病的最常见类型。

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患者可先表现为脊椎病,这是最常见的以四肢肌肉无力为特征的形式,也可表现为以构音障碍和吞咽困难为特征的疾病。


该病尚无有效治疗药物,大约80%的患者会在发病后5年内死亡,至今为止,医学界也一直无法彻底揭开致病原因,更没有找到有效的药物阻断疾病发展。

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最令人痛心的是,渐冻症虽然限制了身体行动,而人的神志却无比清醒,如同被“冰冻”在一个躯壳内,患者只能看着自己死亡,所以常被认为是“比癌症还要残忍的绝症”。

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比尔盖茨参加“冰桶挑战”,为“渐冻症”带来前所未有的关注

目前,能够明显阻止渐冻症疾病发展的治疗药物,还没有被开发出来。现在只有两种药由美国FDA批准ALS治疗:利鲁唑(Riluzole)和依达拉奉(edaravone)。
利鲁唑是一种谷氨酸拮抗剂,能够延长存活时间渐冻症患者。依达拉奉最近获得批准作为抗氧化剂,能减少氧化损伤的作用运动神经元和胶质细胞的应激

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早期用药治疗和无创呼吸机及时对症治疗,是渐冻人症治疗的关键,但ALS的治疗药物十分有限,这两种药只能减缓疾病进程,除此以外ALS尚无治愈或有效治疗方法。
02
干细胞有望成为「破冰利器」

由于渐冻症的致命性和不可逆的进程,当前医疗手段无法治愈,寻找新的有效疗法迫在眉睫。而应用干细胞来阻止或延缓ALS的进展逐渐成为当今医学研究的热点。

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全球在clinicaltrials.gov 上登记在案的渐冻症治疗临床研究有726个,其中与干细胞疗法相关的临床研究达到144个。


干细胞疗法是指由自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入人体,用于疾病治疗。干细胞具有再生、替代、修复和分化能力,通过归巢效应到达受损部位,有效改善疾病病情,例如帕金森、中风后遗症、阿尔茨海默症、脊髓神经损伤、骨关节炎、类风湿关节炎、糖尿病、渐冻症等。



用于研究治疗ALS的干细胞种类较多,其中,脐带间充质干细胞(UC-MSCs)具有修复受损组织、利于造血重建和调节免疫功能的功效,其向神经细胞分化的能力为ALS的治疗带来新的希望。




































脐带间充质干细胞治疗ALS机制:
01
神经替代作用

MSCs归巢到疾病损伤区域,分化为预期的细胞类型,并且与神经回路周围的环境融为一体。

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02
神经营养作用

MSCs能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用的神经营养因子。
03
免疫调节

MSCs显示出向炎症区域移动,并减少炎症反应,修复免疫系统。

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04
归巢性

提供存活并归巢到损伤区域细胞源,分化为预期细胞类型,改善脑内微环境,重建神经功能区和传导通路。

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05
外泌体分泌

干细胞具高分泌外泌体能力,外泌体具有抗神经炎症的能力,及功能性修复和神经血管重建能力。
03
干细胞治疗ALS临床案例

干细胞疗法被认为是治疗渐冻症最有希望的方法,已有诸多的案例证实其疗效确切。目前医学界认为,越早使用干细胞治疗渐冻症,越有利于阻止病情的发展,对病情的恢复也越有利。
{
临床案例一
}
2005年1月 ~2008 年12 月,合作医院对受脐带干细胞治疗的99例肌萎缩侧索硬化症患者进行数据统计分析。
采集脐带间充质干细胞后,对99位患者均给予4次腰椎穿刺脐带间充质干细胞。结果显示干细胞可以改善 ALS 患者的运动功能,患者症状较治疗前明显改善。

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99 例患者在治疗前以及治疗后分别进行A评分, P评分以及改良的P评分,三种评分结果在应用统计分析后结果 P值均<0.001(表 1 ),说明干细胞治疗 ALS 是有效的,并且统计学上有显著意义。
{
临床案例二
}
合作医院选取29例ALS患者接受4次UC-MSCs治疗,治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天,言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前,上肢肌群肌力评分进一步增加,且言语功能评分明显高于治疗后第14天,结论UC-MSCs治疗 ALS 短期效果好且较为安全。

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肌肉力量,肌束震颤都有所缓解,语言、吞咽、呼吸都有所改善,评分增加。
目前,渐冻症的临床治疗仍然十分有限,而干细胞正给人以新的力量来对抗渐冻症。伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示,“医学界的新时代已经近在眼前,新时代里,人体任何疾病都可医治,全靠我们体内那些拥有异能的细胞,它们叫干细胞。”
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干细胞疗法有望成为渐冻症的克星,提高患者生存率和生存质量,我们翘首以盼!
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       上海本正生物工程有限公司提供的干细胞是从脐带、胎盘中提取的一种修复器官机理的未完全分化的原始细胞,具有自我更新、多项分化和高度繁殖的能力,医学上称为“万能细胞”,它是形成人体各种组织器官的起源细胞。干细胞对临床上一些疑难疾病的治疗如:脑瘫、老年痴呆、脑萎缩、帕金森病、中风、肝硬化、糖尿病、红斑狼疮、股骨头坏死、软骨和关节损伤、心脏和脊髓损伤等,取得显著效果,它拥有更加鲜活细胞能量,可以快速、有效进入体内,分泌多种有益细胞因子,调节体内微环境,激活干细胞再生能力,重启时光之门,追溯青春绽放源头,实现对人体衰老状态减缓,同时有效改善身体亚健康以及预防肿瘤发生。

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