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干细胞治疗多发性硬化症潜力再次被证实
发布时间:2024-06-14 文章来源:本站  浏览次数:627

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来自全球最大的一所多发性硬化症研究中心数据再次证实了干细胞治疗多发性硬化症的“硬实力”,干细胞治疗多发性硬化症可改善患者各项指标,显著提升患者的生活质量,这为干细胞治疗该类疾病带来了新希望,而干细胞也早已在多项自免病领域崭露头角,成为了可供选择的新的治疗方案。


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探索难治性疾病治疗,干细胞正成为炙手可热的新希望。
尤其在难治性自身免疫性疾病探索中,干细胞已经在多种自免病如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、糖尿病等治疗上表现优异。利用干细胞的免疫调节功能,重建患者的免疫系统,干细胞可有效缓解自免病的症状。
而在同属自免病的多发性硬化症(MS)的治疗上,干细胞如今也取得令人鼓舞的成绩。近日,全球最大的一所多发性硬化症研究中心纽约Tisch公布了最新治疗2期临床结果,各项指标显著改善,为多发性硬化症的治疗带来极大鼓舞。
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△ 鞘内间充质干细胞-神经祖细胞治疗进展型MS的疗效:II期随机治疗一年后的灰质体积百分比变化与盐水治疗相比有显著差异。

更重要的是,患者生物标志物的部分分子也发生了明显的变化。生物标志物分析显示治疗后脑脊液中MMP9水平升高,CCL2水平降低。

MMP9可以通过促进突触重塑、神经发生和髓鞘再生在中枢神经系统的修复和再生中发挥有益作用。观察到的MMP9增加是MSC治疗特有的,与临床反应无关,这表明MSC可能直接靶向产生MMP9的细胞,包括星形胶质细胞、小胶质细胞/巨噬细胞和内皮细胞。

CCL2是一种调节神经炎症的促炎化学吸引剂,与包括多发性硬化症在内的神经炎症性疾病有关。在最近的一项研究中,MSC在体外抑制了小胶质细胞的激活并降低了CCL2水平,CCL2在治疗应答者中降低更明显的发现表明,它可以作为治疗应答的有用替代生物标志物。MSC治疗后CCL2降低表明小胶质细胞可能在MS患者亚群的疾病进展中发挥更重要的作用。

也就是说,与对照组相比,干细胞治疗与需要辅助行走的患者子集的行走能力改善有关。虽然基于EDSS的主要结果改善未达到,但次要终点行走结果的显著改善解决了进行性残疾MS患者未满足的需求。此外,干细胞注射与膀胱功能改善相关,这可以解决患者的相关生活质量问题。
值得一提的是,研究者们还发现了通过脑MRI皮质灰质体积变化观察到的神经保护作用的间接证据。同时该研究还增加了现有证据,证明多次鞘内注射细胞剂量的安全性和耐受性。临床观察与治疗后脑脊液生物标志物的显著生物学变化相关。
研究提供了多项临床和实验室证据,证明了鞘内干细胞疗法在进展性多发性硬化中的疗效,同时也证明了干细胞应用于多发性硬化症的安全有效性。

·步行速度的显著提高,在需要行走辅助的病人中有显著提高;

·改善膀胱功能,其中69%的患者显示出改善的排泄后参与量;

·灰质体积的正增长,对于晚期疾病进展较慢的患者,表明这些治疗可能会恢复神经元细胞并逆转这些患者的认知衰退;

·显著的生物标记物变化,包括CCL2蛋白(与MS等炎症性疾病相关)的减少和MMP9蛋白的增加(表明修复MS进展的小胶质细胞的增加)。

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效果超预期,多项研究

证实干细胞具有长期效益

长期以来,多发性硬化症都被冠以“不死癌症”的可怕称呼,而干细胞作为一种新兴疗法,正在成为病患们新的救赎。
作为自身免疫性疾病的一种,多发性硬化症也是极难治愈的疾病之一,而干细胞疗法具有调节免疫的作用,可以显著改善患者病情,在多项临床研究中干细胞移植的安全性和长期临床有效性得到了验证,为预防病情的急性进展带来益处。
一项来自挪威的干细胞治疗多发性硬化症研究显示,大约4/5的复发缓解型多发性硬化症(RRMS)患者在接受干细胞治疗后,至少6年内不再复发!
该研究旨在重置免疫系统,抑制导致多发性硬化症的过度炎症,从而来帮助患者进入持续缓解期。接受治疗的29名患者都是至少复发过2次的复发缓解型硬化症(RRMS)在平均70个月(近六年)的时间里,约有三分之二的患者(69%)保持了无疾病活动证据(NEDA-3)的状态,这意味着他们没有复发,没有残疾恶化,核磁共振扫描也没有新的疾病活动迹象。
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△ 这项名为 "干细胞治疗多发性硬化症:来自挪威的长期随访数据 "的报告发表在《多发性硬化症杂志》上

2018年,美国FDA批准了干细胞产品NurOwn®治疗进展型多发性硬化症临床试验新药申请(IND)进行间充质干细胞注射治疗的24名患者中有22名在四年间病情稳定没有进展甚至有所改善。四年间仅有三名患者出现过复发,且四年间仅复发过一次,所有患者均未出现恶化。
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△ 重复间充质干细胞注射对进行性多发性硬化症患者的长期临床和免疫学影响

一项由国际著名医学科研机构共同合作完成的研究,利用人类神经干细胞治疗进行性多发性硬化症(SPMS),在15位患者的试验中取得了令人瞩目的突破。
初步试验结果显示,大多数参与者在治疗后表现出一定程度的神经功能改善,包括运动能力、感觉反应和认知功能的提高。MRI成像还显示了一些患者神经组织修复的迹象,为这一治疗方法的潜在有效性提供了初步证据。
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△ 研究结果发表在《细胞与干细胞》杂志上,表明这是一种安全且耐受的方法

2023年1月9日,世界权威期刊《Nature》也发表了意大利进行的一项治疗进行性多发性硬化症的新方法,为多发性硬化病带来新希望。在入组的可评估疗效的12例患者中,经过2年的随访,结果显示:
患者生存率为100%,部分高剂量组患者,在2年的随访期间,未见新的病变,且未出现与hfNPCs治疗相关的严重不良反应。
且患者SDMT评分得到显著改善,该评分是评估患者认知处理速度的测试之一,这也意味着治疗后患者认知处理速度得以改善。
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△ 进行性多发性硬化症患者的干细胞治疗:一项开放标签的研究

多发性硬化症一直以来都是临床医学领域的一大难题,而随着干细胞技术的不断发展,干细胞应用于多发性硬化病的治疗正在为这个领域注入新活力,干细胞具有修复和再生受损组织的能力,同时能够调节机体免疫系统,这使得它在多发性硬化病的临床治疗中展现出了巨大的优势,有望为患者带来更有效的治疗方案。

Write in the last

写在最后

随着时间的推移,科学界的持续研究不断深化了我们对自身免疫性疾病的认识,也推动了治疗方法的创新。干细胞具有组织再生和免疫调节等功效,是一种区别于传统医学的创新疗法,通过从人体细胞基因层面解决疾病问题,展现出了在众多疾病治疗上的广阔前景。相信随着干细胞就技术的不断突破,干细胞有望为更多疑难性疾病治疗带来新的选择。

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       干细胞是从脐带、胎盘中提取的一种修复器官机理的未完全分化的原始细胞,具有自我更新、多项分化和高度繁殖的能力,医学上称为“万能细胞”,它是形成人体各种组织器官的起源细胞。干细胞对临床上一些疑难疾病的治疗如:脑瘫、老年痴呆、脑萎缩、帕金森病、中风、肝硬化、糖尿病、红斑狼疮、股骨头坏死、软骨和关节损伤、心脏和脊髓损伤等,取得显著效果,它拥有更加鲜活细胞能量,可以快速、有效进入体内,分泌多种有益细胞因子,调节体内微环境,激活干细胞再生能力,重启时光之门,追溯青春绽放源头,实现对人体衰老状态减缓,同时有效改善身体亚健康以及预防肿瘤发生。

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