渐冻症，一组运动神经元疾病（Motor Neuron Disease, MND）的俗称， 主要类型是肌萎缩性脊髓侧索硬化症。因表现为肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，身体如同被逐渐冻住一样，故俗称渐冻人。1997年，“渐冻人”协会国际联盟选定在每年的6月21日，举行各类认识运动神经元疾病的相关活动，希望每年这一天，对这种可怕疾病的治疗和社会关爱能引起世人的普遍重视。此后，于 2000年在丹麦举行的国际病友大会上正式确定6月21日为“世界渐冻人日”。
间充质干细胞治疗渐冻症的长期生存影响
渐冻症可以说是全世界间充质干细胞应用较早开始的病种之一，虽然短期内疗效奇好，但是对于这种疗效的改善是否带来渐冻症病人生存期的延长，这是患者最关心的问题，不过过去一直未有相关研究报告来回答该问题。针对该问题的一项研究，在3月15日的《细胞治疗》（CYTOTHERAPY）上公布。这是全球首个间充质干细胞治疗渐冻症长期生存影响文章，结果显示：表明MSC治疗会减缓ALS的进展并提高存活率。在该项研究中，意大利诺瓦拉东皮埃蒙特大学转化医学系神经科肌萎缩侧索硬化中心的研究人员在文中分析了间充质干细胞对肌萎缩侧索硬化患者长期生存的影响。这项事后分析旨在阐述间充质干细胞在ALS中的潜在长期作用，分析是基于该研究小组在2002年和2006年对ALS患者进行的两项临床试验的数据。在这两次连续的1期前瞻性、开放性、初步临床试验中，研究人员共招募了19名ALS患者。在整个患病期间，研究人员对病人进行了跟踪随访。并针对每个患者，研究人员使用ENCALS生存预测模型来计算诊断时的预期生存。然后，将预测的疾病持续时间与观察到的存活率进行比较。结果显示，使用ENCALS模型，研究人员预测到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的长期存活和12例患者的极长期存活。整个组的预测和观察生存期之间的差异是显著的，证明平均预测生存期为70.79个月(标准差[SD]，27.53)，实际的平均观察生存期为118.8个月(标准差，89.26) (P = 0.016)。换句话来说，相当于把生存期从不足6年提升到了10年，数据让人惊艳。基于每月ALS功能评定量表的进展率(中位数，0.64/月)，研究人员认为19例患者中有10例属于进展缓慢，9例属于进展迅速。在进展缓慢的患者中，10人中有8人(80%)的实际生存期比预期的要显著增加，只有2人(20%)的实际生存期比预期的要减少。相比之下，9个快速进展者中有5个(55%)生存期较预测延长，而4个(45%)较预测更短。迄今为止，19名患者中还有4名患者仍然健在。作者认为该研究代表了对ALS患者的间充质干细胞存活率的首次非常长期的分析（最长长达20年），表明MSC会减缓渐冻症的进展并提高存活率。
间充质干细胞治疗渐冻症的其他研究
近几年越来越多的医学科研工作者将目光投入到利用间充质干细胞治疗渐冻症的相关研究上，而且从目前取得的一些科研成果来看间充质干细胞确实给渐冻人“解冻”带来了希望。在治疗神经退行性疾病中，干细胞的作用不仅仅是细胞替代功能，而且通过释放支持因子以及调节免疫反应，对宿主需要作出反应。MSC免疫调节能力、效能、稳定性和容易获取与扩增的能力，使得它们成为ALS细胞疗法极具吸引力的候选细胞。2022年9月5日，国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》发表了干细胞+基因疗法治疗渐冻症临床试验结果。该研究开发了一种联合干细胞治疗和基因治疗的渐冻症新疗法，团队使用这种联合疗法进行了首次人体临床试验，实验结果显示这种新疗法对渐冻症患者是安全的，而且一次治疗，这些神经祖细胞能够在患者脊髓中超过3年时间里（42个月）分化为星形胶质细胞并表达GDNF蛋白。目前，国内也已经有不少临床研究论文发表，显示间充质干细胞对治疗渐冻症显示有效。专家团队对29例ALS 患者进行脐带间充质干细胞治疗，比较治疗前后的肌萎缩侧索硬化功能量表( ALSFRS) 、改良的医学研究委员会肌力评定量表( MRC)。结果显示UC-MSCs 治疗ALS短期内安全有效，能显著改善患者的言语、肢体运动功能等生活能力，增强上肢肌群肌力，提高患者的生活质量，延缓病情发展，但不能逆转疾病进展。合作医院干细胞科对99 例ALS患者进行腰椎穿刺脐带间充质干细胞治疗，治疗前及术后由同一康复师使用ALSFRS 等量表进行评价，结果显示三种评分方法都证明干细胞可以改善ALS 患者的运动功能（P＜0.001）。研究发现，患者接受干细胞治疗后症状明显改善，主要体现在：
①肌肉力量的增加
②四肢肌张力下降
③肌束震颤次数明显减少
④言语及吞咽功能明显好转
从目前的临床数据来看具有安全性和可行性，具有一定的延缓病情的治疗效果，但还需要更多的临床试验和科研探究对治疗过程进行优化以达到最佳的疗效。我们期待着干细胞治疗为渐冻症病人“解冻”，释放他们被禁锢的身心。
干细胞是从脐带、胎盘中提取的一种修复器官机理的未完全分化的原始细胞，具有自我更新、多项分化和高度繁殖的能力，医学上称为“万能细胞”，它是形成人体各种组织器官的起源细胞。干细胞对临床上一些疑难疾病的治疗如：脑瘫、老年痴呆、脑萎缩、帕金森病、中风、肝硬化、糖尿病、红斑狼疮、股骨头坏死、软骨和关节损伤、心脏和脊髓损伤等，取得显著效果，它拥有更加鲜活细胞能量，可以快速、有效进入体内，分泌多种有益细胞因子，调节体内微环境，激活干细胞再生能力，重启时光之门，追溯青春绽放源头，实现对人体衰老状态减缓，同时有效改善身体亚健康以及预防肿瘤发生。
