△文章刊登于《Nature》（影响因子：50.5）

手指总会不受控制地轻微震颤。这是帕金森的典型症状之一，其根源在于大脑黑质中产生多巴胺的神经元——名为A9细胞——退化导致的。用药物替代缺失的多巴胺虽一时有效，但却存在副作用，包括引发不受控制的动作和冲动行为等，且随着病情的发展，药物疗效减弱，副作用也会加剧。

△帕金森病患病特征

替换多巴胺神经元的想法由来已久，在发育过程中，具有多向分化潜能的干细胞可分化为脑、心、肺等特化细胞，因此在理论上，利用干细胞可以修复任何受损的组织。

帕金森研究为验证这一想法提供了契机。早在1987年，瑞典就曾用终止妊娠胎儿大脑中的神经元——当时这是未成熟或祖神经细胞的唯一来源——回输给帕金森患者，到今天，共有400名帕金森患者接受了该种疗法，结果好坏各半，有的人恍然新生，无需再服用多巴胺能药物，有的人却并无起色。

英国剑桥大学的神经学家罗杰·巴克对此评论道：“总的来说，研究表明这种方法是有效的、甚至是革命性的。但我们还需要更可靠的‘原材料’。”

因为可供使用的胎儿脑组织非常稀少，无法实现标准化，并有概率发育成错误类型的细胞。更重要的是，从道德或宗教角度出发，这种疗法势必会遭到许多人反对。

所以直到人类胚胎干细胞（ES细胞）与诱导多能干细胞（iPS细胞）出现，再生干细胞疗法的前景才显得夺目起来。尤其是后者，对细胞进行重编程后，即可获得类似胚胎干细胞的未成熟状态，即iPS细胞。如今，已能生产大量特化细胞，其质量及纯度都足够临床使用。

丹麦哥本哈根大学的干细胞研究院阿格尼特·柯克比和同事调查了世界范围内利用干细胞进行临床试验的情况，截至2024年12月，他们筛选出116项已获批或完成的实验（涵盖多种疾病）。其中，约一半的试验以人ES细胞为原料，其余则为iPS细胞，其中有12项试验尝试利用干细胞衍生相关细胞以治疗帕金森。

△瑞典隆德斯科讷大学医院 （Skåne University Hospital）的一个团队准备了一根针头，用于将细胞靶向注射到人的大脑中，以治疗帕金森氏症。图片来源：Åsa Sjöström for Nature

△隆德大学的研究人员从干细胞中培养出能产生多巴胺的神经元

与此同时，由于大脑在很大程度上不受人体免疫系统的影响。帕金森病试验的参与者只需要接受一年的免疫抑制剂，便可保证术后血脑屏障的愈合，而其他器官实验参与者通常需要终身服药。

干细胞 VS 癫痫

同样值得注意的是一项关于癫痫的研究，在加州旧金山的临床实验中，外科医生将干细胞回输到10名药物难治性癫痫患者脑中，这些患者在接受治疗前癫痫反复发作，生活无法自理。

而在接受治疗后一年，两名参与者的严重癫痫发作频率几乎降至零，且效果已经维持了两年。大多数其他参与者的癫痫发作频率也显著降低。该公司报告称：这一疗法无明显的副作用，也不会造成认知损伤。

干细胞 VS 糖尿病

干细胞生物学家道格拉斯·梅尔顿（Douglas Melton）及其团队于2014年在哈佛大学成功研制出首个干细胞系的功能性胰岛细胞，如今梅尔顿尝试制备专有的胰岛细胞去治疗重症糖尿病患者。

接受全剂量治疗的12名患者中，有9名已经无需注射胰岛素，还有两人已减少注射量。梅尔顿表示：“效果之好令我惊讶且欣喜，尤其是对患者展现出的潜力。”他自20世纪90年代进入该领域，当时他的小儿子刚刚被确诊患有1型糖尿病。

△细胞疗法的1/2期FORWARD临床研究的新数据在美国糖尿病协会®（ADA）第84届科学会议的研讨会上公布

干细胞 VS 心脏病

心脏对再生医学而言是另一大挑战，心脏由不同细胞类型构成，复杂且庞大，一旦受损都必须在原位修复。2002年，荷兰莱顿大学的干细胞科学家克里斯蒂娜·马默里是第一批从干细胞中培养出跳动心肌细胞的科学家之一，然而引入临床后她才发现，这件事有多么具有挑战性。

但即使困难重重，这一领域的研究也从未停止过。来自美国南加州大学凯克医学院的干细胞生物学家——查克·默里已经在该领域耕耘了近30年，如今他正为明年的临床试验准备着，以测试细胞产生的未成熟心肌细胞注射到中度心力衰竭患者心脏中的安全性和可行性。科学家们希望注入的细胞能够成熟并使心脏重新肌肉化，从而为心脏提供额外的泵血动力。

△干细胞衍生的CM和基质细胞共同构建“心脏贴片”，可重塑心肌

NK细胞 VS 癌症

NK 细胞（自然杀伤细胞）治疗癌症是一种新兴的免疫疗法，其核心原理是利用人体自身免疫系统中的 NK 细胞识别并攻击癌细胞。

这些细胞通过检测癌细胞表面异常分子（如 MHC-I 类分子缺失或压力诱导配体），释放穿孔素、颗粒酶等毒性物质直接裂解肿瘤细胞，或通过分泌干扰素等细胞因子激活其他免疫细胞协同抗癌。

治疗流程通常包括提取 NK 细胞，在体外进行扩增、激活或基因修饰，再回输至患者体内。临床研究显示，该疗法对白血病、淋巴瘤、肝癌、肺癌等多种癌症有效，部分患者实现长期缓解且副作用较小。其优势在于无需抗原致敏、副作用低、可与放化疗或 PD-1 抑制剂联合增效。

干细胞 VS 自身免疫性疾病

自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎、红斑狼疮等）因免疫系统“误攻”自身组织而发病，传统治疗常依赖免疫抑制剂，但存在副作用大、无法根治等问题。干细胞疗法通过间充质干细胞（MSCs）的免疫调节功能，抑制过度活跃的免疫反应，同时修复受损组织，展现出独特潜力。

1.精准医疗：多组学整合指导个体化治疗，器官芯片实现"体外试药-体内治疗"闭环；

2.全器官再生：血管化肾脏类器官进入临床阶段，肝/胰腺实体器官2030年前完成试验；

3.衰老干预：端粒酶激活剂使细胞年轻指数提升40%，韩美市场已应用干细胞再生技术；

4.智能诊疗系统：搭载肿瘤微环境感应器的干细胞实现95%转移癌清除（小鼠模型）；

5.全球治理体系：WHO牵头制定跨境伦理标准，NMPA发布2025版质量管理规范。