糖尿病患者每日紧盯血糖，稍不留意就可能遭并发症侵袭；帕金森患者手抖难持杯，生活全靠家人照料；肾病患者每周往返透析，被疾病禁锢；心脑血管患者时刻担忧病情突发，不敢懈怠……这些难治性慢性病，如大山般压垮患者与家庭。

干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，正成为破解这些医学难题的关键钥匙，其在难治性慢性病治疗领域的探索与突破，正重塑着现代医学的格局。

作用机制：干细胞治疗糖尿病的核心在于利用其自我更新和分化能力，分化成胰岛β细胞，修复或替代受损的胰岛β细胞，恢复胰岛素的分泌功能；同时干细胞分泌的免疫调节因子可抑制自身免疫攻击，改善胰岛微环境，从而实现血糖长期稳定。目前主要研究集中在间充质干细胞（MSCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）。

临床成果：2025 年 6 月，第 85 届美国糖尿病协会科学年会在美国芝加哥盛大举行。在本次年会上干细胞疗法，让 10 位重症 1 型糖尿病患者彻底摆脱胰岛素。这一研究成果同步在线发表于权威医学期刊《新英格兰医学杂志》。

2024年9月，国际权威期刊《细胞》发表了我国科学家首次利用干细胞再生疗法——重编程多能干细胞制备的胰岛，28岁患病11年的1型糖尿病患者实现了功能性治愈。

在干细胞治疗后75日，患者便停用了胰岛素，至今已经摆脱胰岛素超一年，这也是全球首位利用干细胞再生疗法功能性治愈的1型糖尿病患者。

2022年《世界糖尿病杂志》临床评估显示，人脐带间充质干细胞输注治疗2型糖尿病，患者空腹血糖、HbA1c水平明显下降，干预28天左右胰岛β细胞功能改善，所有患者降糖药剂量减少，半数减量超50%，6.25%患者停药。

作用机制：肾脏疾病往往伴随着肾脏细胞的损伤和功能丧失，干细胞可以分化为肾脏相关细胞，如肾小管上皮细胞等，参与肾脏组织的修复和再生。同时，干细胞还能分泌多种细胞因子，调节肾脏局部的微环境，减轻炎症反应，促进受损组织的恢复。

临床成果：2019年，Cinzia Rota等人在《International journal of molecular sciences》发表文章，展示全球16项干细胞疗法治疗慢性肾病临床试验结果：受试者治疗后血肌酐恢复正常，Terg细胞增多、CD4+T细胞增殖减少，安全耐受佳，2例肾小管炎和间质纤维化/肾小管萎缩好转。

在一项针对12名狼疮性肾炎患者进行的研究中，研究者采用随机分配的方法，将患者分为两组：治疗组和对照组。治疗组在接受常规治疗的基础上，额外增加了脐带间充质干细胞（hUC-MSC）治疗。

在治疗后的两个月和六个月的随访中，治疗组患者的临床症状和肾功能指标均出现了显著的改善。相比之下，对照组在同一时间段内的症状改善不如治疗组明显，治疗组的缓解率和肾功能改善率均显著优于对照组。

作用机制：干细胞可归巢至肺部，分化为肺泡上皮和支气管上皮细胞，直接修补被破坏的肺组织；同时分泌抗炎因子、蛋白酶抑制剂和促血管生成因子，抑制持续的气道炎症、减少黏液高分泌、逆转肺泡纤维化，从而恢复肺功能、改善呼吸困难。

临床成果：2022年5月，国际顶刊《Cell》发布重磅研究成果：来自8个国家11项临床试验的371例慢阻肺患者数据揭示，干细胞疗法正突破传统治疗瓶颈。

美国一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照试验，对62例中重度COPD患者分组，分别给予异体MSC静脉输注或安慰剂治疗，输注4个月（浓度约100×10^6/kg MSC）后随访2年。

结果显示，89%患者治疗后气道炎症标志物下降，FEV1平均升71ml，6分钟步行距离增52米，中重度患者效果更佳，CAT评分改善率是普通患者2.3倍；基线CRP≥4mg/L患者中，MSC治疗组120天时肺功能指标显著改善，且该疗法安全，为后续研究提供依据。

作用机制：针对帕金森病、阿尔茨海默病等神经系统慢性病，干细胞可以分化为神经细胞，补充受损或死亡的神经元，改善神经功能。

同时，干细胞还能分泌神经营养因子，重建突触网络，抑制炎症与氧化应激，从而减缓甚至逆转帕金森、阿尔茨海默等慢性病的功能衰退。

临床成果：研究人员对20例帕金森受试者进行干细胞（鞘内注射），在1个月、3个月、6个月随访，发现UPDRS总分（帕金森评价表，分数越低表示病情程度越轻）都均有下降，失眠、焦虑等情绪有所改善，与对照组相比，改善运动障碍更为明显。

期刊杂志《Case Reports in Neurological Medicine》发表了一篇为“一名患有严重阿尔茨海默病患者通过静脉间充质干细胞得到改善”文章。

一位61岁重度阿尔茨海默病女患者，无法自主行动、交流无正常表情眼神，颈部僵硬且吞咽困难需特殊饮食管理。

研究人员为其静脉注射1.5×10^8个间充质干细胞，治疗后其笑容缺失、眼球运动障碍、颈部活动受限等症状显著改善，此为首例证明该疗法对阿尔茨海默病终末期症状有效的案例。

作用机制：对于心肌梗死等心血管疾病，干细胞可以分化为心肌细胞，促进心肌组织的修复和再生，改善心脏功能。同时，干细胞还能调节血管生成，增加心肌血液供应，对心血管系统起到保护和修复作用。

临床成果：在一项研究中，研究者将59例心力衰竭患者随机分组，治疗组接受药物治疗以及脐带间充质干细胞的冠状动脉内治疗，对照组仅接受药物治疗，1个月后，治疗组心功能指标明显好转，死亡率降低，证实了MSCs改善心脏重塑功能，治疗心力衰竭的有效性。

国内医院一项临床试验，将74例心肌梗死后心衰患者随机分为治疗组和对照组各37例。对照组常规药物治疗，治疗组在此基础上行PCI并移植2x10^7人脐带间充质干细胞。

治疗2个月后，治疗组左室舒张末期容积显著减小（P>0.05），有积极进展；对照组各项指标无统计学差异。表明PCI结合干细胞对该病有潜在疗效，可减小左室舒张末期容积。

干细胞具有强大的自我更新和多向分化能力。在慢性病中，许多组织和器官的细胞因疾病而受损或死亡。

例如在糖尿病中，干细胞可以分化为胰岛β细胞，替代受损的细胞，恢复胰岛的正常功能，从而调节血糖水平。

在肾脏疾病中，干细胞能够分化为肾小管上皮细胞、肾小球足细胞等肾脏固有细胞，修复受损的肾脏组织，改善肾脏的过滤和排泄功能。

干细胞具备分化为特定细胞类型的能力，还能参与组织重建。它们能分泌细胞外基质等，为组织修复再生搭建“支架”。

在心血管疾病治疗里，干细胞可促进血管生成、重建受损心肌，改善心脏供血与功能。心肌梗死后，干细胞能在局部微环境调控下，分化成血管内皮和平滑肌细胞，构建新血管网络，助力心肌再生。

不少慢性病源于免疫系统异常激活或失衡。干细胞可分泌多种细胞因子与免疫调节因子，调控免疫细胞活性和功能。

像间充质干细胞能抑制T、B淋巴细胞等过度活化，降低炎症因子释放。在类风湿关节炎这类自身免疫病中，免疫系统错误攻击自身关节，引发炎症损伤，而干细胞能调节免疫细胞活性，减轻炎症，缓解关节肿痛，保护关节软骨与骨组织。

干细胞还能调节免疫细胞之间的比例和相互作用，重建免疫平衡。在一些慢性病中，免疫细胞的比例失调，如Th1/Th2、Th17/Treg细胞比例失衡。

干细胞可以调节这些细胞的比例，使免疫系统恢复正常的功能状态。在系统性红斑狼疮等疾病中，免疫系统产生大量自身抗体，攻击多个器官和组织。

干细胞通过调节免疫细胞的比例和功能，抑制自身抗体的产生，减轻组织损伤，改善患者的病情。

干细胞能分泌VEGF、IGF、FGF等营养因子，促进细胞存活、增殖与分化，保护受损细胞。在糖尿病神经病变中，其可修复受损神经细胞、改善功能；在肝脏疾病中，能助力肝细胞存活再生、减轻肝损伤。

干细胞分泌的因子还可以调节组织局部的微环境。它们可以改变细胞外基质的成分和结构，影响细胞的黏附、迁移和信号传导。

在肾脏疾病中，干细胞分泌的因子可以调节肾脏局部的微环境，抑制纤维化过程，促进肾脏组织的修复。微环境的改善有利于细胞的存活和功能恢复，为组织的再生创造良好的条件。