脑卒中发生时，大脑血管突然堵塞（缺血性）或破裂（出血性），导致脑组织因缺氧而坏死，同时炎症反应加剧组织损伤、血管破损导致供血持续不足、存活的神经细胞因缺乏营养逐渐衰退。

成人的大脑拥有强大的自我调整能力，会通过不断调整神经细胞之间的连接方式——比如让常用的神经信号传递更高效、减少无用的神经互动等，在身体受损时助力康复。然而，它缺乏大规模再生新脑细胞的能力。这意味着一旦神经元因脑卒中的发作大量死亡，大脑很难自行“更新硬件”，受损的功能难以恢复。这也是很多患者即使度过急性期，仍会留下偏瘫、失语、生活无法自理等后遗症的核心原因。

而传统治疗手段存在明显局限。对于缺血性脑卒中，临床常用的静脉溶栓、血管内取栓等方法，核心目标是快速恢复堵塞血管的血流，减少脑组织进一步坏死；对于出血性脑卒中，治疗重点多为控制出血、降低颅内压。但这些方式都难以逆转已经发生的神经细胞死亡与神经通路破坏，导致很多患者即使度过急性期，仍会留下终身残疾，生活质量大幅下降。

近年来，全球多个团队针对干细胞治疗脑卒中开展临床试验，从间充质干细胞到神经干细胞，从I期安全性试验到II期疗效验证，不断传来积极信号。

间充质干细胞（MSC）是目前研究最多、应用最广的类型，来源包括骨髓、脐带、脂肪组织，不仅获取方便，还能避免严重的免疫排斥。

2025年6月发表在《Experimental Brain Research》（《大脑实验研究》）上的一篇研究提到了：间充质干细胞来源的外泌体可以修复缺血性脑卒中后神经元损伤。

科学家发现间充质干细胞分泌的外泌体携带Egr2转录因子，能显著提升神经元存活率，并将细胞凋亡率降低近50%。

2024年9月1日，四川大学华西医院牵头在行业期刊《当代干细胞研究》上发表了一篇关于《干细胞治疗缺血性中风的疗效和安全性》的荟萃分析。

研究共纳入了11项试验共涉及576名患者，评估了三种不同的疗法，包括间充质干细胞 (MSC)、单核干细胞 (MNC) 和多能成体祖细胞 (MAPC)。研究发现干细胞治疗可降低缺血性中风患者的死亡风险并改善功能结果。

2024年《Stem Cells Translational Medicine》（《干细胞转化医学》）的研究显示：接受脐带间充质干细胞治疗的脑卒中患者，不仅神经功能恢复比单纯溶栓组更好，大脑梗死体积缩小了30%，相当于为大脑减伤。

2023年发表在《Frontiers in Medicine》（《医学前沿》）上的研究报道了5名脑卒中患者接受脐带间充质干细胞治疗后的显著效果。这些患者年龄在46至70岁之间，每位接受100-200万个脐带间充质干细胞。

研究总结指出，每个患者在接受了脐带间充质干细胞治疗后，因脑卒中出现的肢体无力或无法活动等情况都得到显著改善，且越早接受治疗所取得的疗效及预后更好。

2022年，胡斐、王洁在《中国组织工程研究》上发表了一篇关于间充质干细胞治疗缺血性脑卒中安全性与疗效的Meta分析。共纳入20个随机对照试验，1127例缺血性脑卒中患者，其中 573 例试验组 (间充质干细胞治疗组) 和 554例对照组 (常规治疗组)。

Meta分析显示，接受间充质干细胞治疗的患者，在 3 个月后神经功能缺损评分（NIHSS）、运动功能评分（Fugl-Meyer）均显著优于对照组，日常生活能力（FIM）也明显提升——这意味着患者能更好地完成走路、穿衣等基础动作，距离回归正常生活更近一步。

任何医疗技术的推广，安全性都是第一位。2023年首都医科大学开展的I期临床试验，针对恢复期缺血性脑卒中患者，验证了人脐带间充质干细胞注射液的安全性和耐受性，未发现严重副作用。（实验结果发表于2024年8月19日《Stem Cell Translational Medicine》即《干细胞转化医学》期刊）。

2024年《Scientific Reports》（《科学报告》）的研究也证实，急性或亚急性缺血性卒中患者在发病1个月内接受干细胞移植，长期随访未出现安全风险，且患者功能恢复（mRS评分）更优。这些结果为后续更大规模的临床试验奠定了基础。